生物医学新技术临床转化应用审批工作规范

（征求意见稿）

第一章总则

第一条【制定依据】为规范生物医学新技术临床转化应用审批，促进生物医学新技术创新发展与合规转化，保障医疗质量安全，根据《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，制定本规范。

第二条【适用范围】本规范适用于生物医学新技术临床转化应用审批的申请、受理、审查、决定、监督管理等工作。

本规范所称生物医学新技术，是指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

第三条【审批范围】 已列入《生物医学新技术临床研究备案指导清单》的生物医学新技术，满足下列要求之一的，纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围：

（一）个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；

（二）用于治疗国家卫生健康委公布的《罕见病目录》收录的罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。

对符合《医疗器械监督管理条例》医疗器械定义的，应当按照医疗器械法规要求开展相关注册工作，不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。

第四条【管理职责】国家卫生健康委负责全国生物医学新技术临床转化应用审查批准和监督管理工作。

中国生物技术发展中心（以下简称生物中心）作为专业机构，承担生物医学新技术临床转化应用专业审查工作，协同配合转化应用后再评估工作。

国家卫生健康委医疗管理服务指导中心（以下简称医管中心）作为专业机构，承担转化应用后再评估工作，协同配合生物医学新技术临床转化应用的机构和人员资质、临床应用操作规范审查工作。

生物中心与医管中心建立内部协调机制，确保有关审查与再评估工作统筹、协同发展。

县级以上人民政府卫生健康主管部门负责本行政区域的生物医学新技术临床转化应用的监督管理工作。

第五条【审批原则】 生物医学新技术临床转化应用审批遵循依法合规、公平公正、科学审慎原则，以临床价值为导向，鼓励创新，保证安全，积极推动生物医学新技术造福患者。

第二章申请与受理

第六条【申请条件】 生物医学新技术申请临床转化应用，应当同时具备以下条件：

（一）经依法备案并完成生物医学新技术临床研究；

（二）生物医学新技术临床研究证明该技术安全、有效，符合伦理原则；

（三）多中心独立验证一致，即符合条件的其他医疗机构和卫生专业技术人员，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，可以得到一致的安全性、有效性结论。

第七条【申请材料】生物医学新技术临床研究结束后，符合生物医学新技术临床转化应用审批范围的，可以申请临床转化应用。发起生物医学新技术临床研究的机构（以下简称申请机构）应当向国家卫生健康委提出申请，提交《生物医学新技术临床转化应用申请书》（式样见附录1）及相关证明材料。

申请机构应当如实提交有关材料，反映真实情况，对申请材料的真实性、准确性、完整性负责，并承担法律责任。

第八条【形式审查】 国家卫生健康委行政审批受理窗口（生物中心办公区）收到生物医学新技术临床转化应用申请后，应当对申请材料进行形式审查（形式审查条件要求见附录2），根据下列情况分别作出处理：

（一）申请事项不属于本部门职权范围或不符合审批范围的，作出不予受理决定，并出具《不予受理通知书》；

（二）申请材料不齐全或不符合规定形式的，应在收到材料后5日内出具《补正材料通知书》，一次性告知申请机构需要补正的全部内容；补正的申请材料仍然不符合有关要求的，可以要求申请机构继续补正。

（三）申请事项属于受理范围且材料齐全、符合规定的，作出受理决定，并出具《受理通知书》。

第三章审查与决定

第九条【审查方式】生物医学新技术临床转化应用审查实行专家评估与部门审核相结合的方式。

第十条【转交专业机构】 国家卫生健康委自受理申请之日起5个工作日内将申请材料转交生物中心进行专家评估。

生物中心自收到申请材料后，应当会同医管中心从生物医学新技术临床研究和临床转化应用专家库中选取专家，组织开展材料核查、技术评估和伦理评估，提出评估意见，报国家卫生健康委。必要时，可以邀请专家库之外的专家参加评估。

第十一条【材料核查】 生物中心会同医管中心组织专家对申请材料的真实性、准确性和完整性进行核查，并按照《生物医学新技术风险分级指南》划定技术的风险等级。核查包括但不限于书面核查及现场核查等方式。

核查过程中需要补充资料的，应当及时书面告知申请机构，申请机构应当按照要求及时补充有关资料。

根据核查工作需要，可以要求申请机构、临床研究机构及其他相关机构人员现场解答有关技术问题，申请机构、临床研究机构及其他相关机构应当予以配合。

核查发现材料存在错误、缺漏或存在重大问题或申请机构主动撤回等情形的，生物中心可作出“延期再审”或“终止审查”的评估意见。

《生物医学新技术风险分级指南》由生物中心会同医管中心另行制定。

第十二条【综合评估】 申请材料通过材料核查的，生物中心会同医管中心组织专家通过网络函审、会议评估、现场评估等方式进行技术评估和伦理评估。技术评估重点对拟转化技术的成熟度、安全性、有效性、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员需要具备的条件、临床应用操作规范、质量控制标准以及风险防控措施等进行评估。伦理评估重点对技术的伦理合规性、权益保护、社会伦理与公共安全等进行评估。对技术风险等级高或存在重大争议，或专家评估认为有必要的新技术，生物中心、医管中心可组织专家开展现场评估。

开展核查评估期间，生物中心可以向国务院药品监管部门征求意见，发现不属于生物医学新技术临床转化应用审批范围的，应当作出“终止审查”的评估意见。

第十三条【评估意见】根据材料核查、技术评估和伦理评估情况，生物中心组织专家提出“建议批准”、“建议不予批准”、“延期再审”、“终止审查”等评估意见，并撰写评估报告。

多中心临床研究证明该技术安全有效、成熟稳定，且符合伦理原则，应当提出“建议批准”评估意见。

有下列情形之一的，可以提出“建议不予批准”评估意见。

（一）申报资料显示技术明显尚未成熟或存在较大技术缺陷的；

（二）申报资料不能证明技术的安全性、有效性、质量可控性确切，或者经评估认为实施该技术的临床必要性不足、风险大于获益的；

（三）其他符合条件的医疗机构和卫生专业技术人员，遵守临床应用操作规范实施，无法取得一致的安全性、有效性结论的；

（四）存在不可接受的社会伦理、公共安全、社会稳定风险，或者缺乏权益保护、可行的风险控制机制和对特殊/脆弱人群的保护措施的；

（五）申请机构未按要求补充资料的；

（六）申请机构拒绝接受或者无正当理由不配合材料核查检验的；

（七）材料核查、技术和伦理评估过程中认为申报资料不真实，申请机构不能证明其真实性的；

（八）法律法规规定的不应当批准的其他情形。

第十四条【建议批准的后续措施】对于“建议批准”的生物医学新技术，由生物中心撰写技术解读材料，随评估报告、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员需要具备的条件、临床应用操作规范一同上报国家卫生健康委。

第十五条【建议不予批准或终止审查的后续措施】 对于“建议不予批准”或“终止审查”的技术，由生物中心向申请机构发放《告知书》说明理由。申请机构可以在接到《告知书》15个工作日内，基于已提交的申报材料提出异议，生物中心结合申请机构的异议意见进行评估并反馈申请机构。

申请机构对评估结果仍有异议的，生物中心应当组织专家论证，并综合专家论证结果形成最终的审评结论并报国家卫生健康委。

第十六条【延期再审的后续措施】 建议“延期再审”的生物医学新技术，由生物中心向申请机构出具《延期再审通知书》，一次性告知补充材料内容及时限。申请机构按要求提交补充材料后，生物中心再次组织评估。

第十七条【许可决定】国家卫生健康委自收到生物中心报送的评估意见之日起15个工作日内，作出是否批准的决定。期间，国家卫生健康委可以组织相关行业部门进行审核。

决定“批准”的生物医学新技术，由国家卫生健康委在官方网站及时发布公告，公布批准的技术名称、风险等级、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员应当具备的条件以及临床应用操作规范，由生物中心制作《批准通知书》，加盖行政许可专用印章后送达申请机构。

决定“不予批准”或“终止审查”的技术，由生物中心制作《不予行政许可决定书》或《终止审查通知书》，说明理由，并告知申请机构依法申请行政复议或提起行政诉讼的权利和期限，加盖行政许可专用印章后统一送达申请机构。

第十八条【优先审查审批】用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术，申请机构可在提出转化应用申请前与生物中心沟通是否符合优先审查审批要求，符合要求的可在提出转化应用申请同时提交优先审查审批申请（见附录3）。

纳入优先审查审批范围的新技术，启动优先审查程序。

核查评估过程中，发现纳入优先审查程序的新技术转化应用申请不能满足优先审查审批条件的，生物中心应当终止优先审查程序，按照正常程序进行审查，并告知申请机构。

第十九条【紧急应用】 为应对特别重大突发公共卫生事件或者其他严重威胁公众健康的紧急事件，国家卫生健康委经论证认为确有必要的，可以作出同意正在开展临床研究的新技术在规定范围、期限和条件下紧急应用的决定，并出具《批准紧急应用通知书》。具体实施细则另行制定。

第四章 临床应用管理

第二十条【批准后临床应用管理】生物医学新技术临床转化应用获得批准后，符合条件的医疗机构和卫生专业技术人员可以按照有关规定，遵守临床应用操作规范开展。

其中，高风险技术批准后5年内、中风险技术批准后3年内、低风险技术批准后1年内仅限在该技术的临床研究机构（含多中心）内开展，各机构每年定期上报应用情况和安全性数据；期满未出现本规范第二十三条第一款情形，或者再评估证实收益远大于风险的，其他符合条件的医疗机构和人员方可按规定使用。

任何机构和个人不得将未经批准临床转化应用的生物医学新技术应用于临床。

第二十一条【医疗质量安全管理】医疗机构应当建立生物医学新技术临床应用全流程管理制度。根据卫生专业技术人员业务能力和技术水平等，授予、调整或取消相应技术应用权限。

医疗机构实施生物医学新技术临床应用必须保障患者或其监护人的知情权，签署知情同意书。

医疗机构应当制定生物医学新技术临床应用风险预防控制措施及应急处置预案。

第二十二条【应用情况报告】 实施经批准临床转化应用生物医学新技术的医疗机构，应当于首例临床应用之日起15个工作日内，向所在地省、自治区、直辖市人民政府卫生健康部门报告，并通过生物医学新技术临床研究和临床转化信息系统报送该技术的临床应用情况。临床应用过程中发生严重不良反应或者医疗事故的，医疗机构应当按照规定进行处理，并第一时间按程序上报。

第二十三条【再评估】 经批准临床转化应用的生物医学新技术有下列情形之一的，国家卫生健康委将对其安全性、有效性组织再评估，再评估期间暂停应用该技术：

（一）根据科学研究的发展，对该技术的安全性、有效性有认识上的改变；

（二）临床应用过程中发生严重不良反应或者出现不可控制的风险；

（三）在临床应用过程中造成重大社会稳定风险或者发生影响社会稳定重大事件的；

（四）国务院卫生健康部门规定的其他情形。

再评估工作由医管中心组织实施，临床应用安全性、有效性按照《医疗技术临床应用情况评估工作规程》进行。必要时，协调生物中心组织专家库专家再次进行技术评估。评估过程中同时进行卫生经济学评估，并与适应证相同的医疗技术、药品、医疗器械进行对比。

参与转化应用审批审查的专家应当回避。

经评估不能保证安全、有效的，国家卫生健康委将禁止临床应用该技术并向社会公布。

第二十四条【监督管理】省级卫生健康部门应当建立健全生物医学新技术临床应用管理体系，加强技术指导。县级以上卫生健康部门应当对辖区内生物医学新技术临床应用情况进行监督检查，发现违法违规行为，按照《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等有关规定进行处理。

第五章附则

第二十五条【解释权】 本规范由国家卫生健康委负责解释。

第二十六条【生效时间】本规范自印发之日起施行。

附录：1-1.生物医学新技术临床转化应用申请书

1-2.生物医学新技术临床转化应用申请材料形式     

审查自查清单

2.生物医学新技术临床转化应用申请形式审查条

件要求

3.生物医学新技术临床转化应用优先审查审批申

请表

附录1-1

申报编号：                                            密级：公开级

生物医学新技术临床转化应用

申请书

技术名称：                               

申请机构：           （盖章）           

填报日期：                               

国家卫生健康委员会制

    年 月  日
填报说明

一、填写说明

1.申请书的内容将作为受理、审查、决定以及制作《行政许可批准通知书》的重要依据，申请书的各项填报内容须实事求是、准确完整、层次清晰．

2.申请书中的申请机构名称，请按规范全称填写，并与申请机构公章一致。如有特殊情况，需单独提供证明，说明理由。

3.申请书标题统一用黑体四号字，正文部分统一用宋体小四号字填写。正文（包括标题）1.2倍行间距。

4.凡不填写内容的栏目，请用“无”标示。

5.申请机构通过生物医学新技术临床研究和临床转化信息系统按照系统提示在线填写申报书。申请书用A4纸双面打印、装订、签章。一式2份报国家卫生健康委。

6.统一社会信用代码指企事业单位国家标准代码，无统一社会信用代码的单位填写“00000000-0”。

7.外来语要同时用原文和中文表达，第一次出现的缩略词，须注明全称。

8.表格内各栏如填写不下，可自行顺延加页。

二、申报说明

1.申请机构对申报材料的真实性、完整性负责。

2.请申请机构审核、确认申报材料后，网上提交。

3.申报书中不得出现任何违反法律法规或含有涉密信息、敏感信息的内容。